如影随形

从猴子模型到新疗法：Duchenne肌肉营养不良的职业

发布时间：2025-04-10 09:53编辑：365bet体育浏览（190）

Duchenne肌肉营养不良是一种令人心碎的X-Link隐性遗传神经肌肉疾病。如果您患有这种疾病，则随着肌肉失去“保护武器”，患者体内的抗肌营养素将消失，这将导致渐进的肌肉萎缩，功能将继续消失。通常，儿童会在2-4岁时遇到肌肉无力的症状，他们的小身体会逐渐失去移动能力。许多患者会因心脏和20-30时的肺部衰竭而提早死亡。自1861年首次发现该病以来，已经过去了160多年，但有效治疗很少。主要原因是缺乏完美的研究模型，尚未了解该疾病的机制。然而，最近，中国科学院学术学术学术昆明科学技术大学灵长类动物转化医学研究所教授陈阳和人民解放军成功地建立了快速发达的热点突变恒河猴模型，并开发了单个单独的治疗突变，并具有对疾病虚构疗法的重要发育发展，并具有对Duchenne肌肉营养不良的理解和治疗的疾病突变，并带来了新的希望来克服这个问题。这一重要结果已发表在细胞报告医学上。快速开发一个热点突变猴模型需要数年才能缩短研究周期。在这项最新研究中，Chen Yongchang和其他人专注于Duchenne肌肉营养不良的通常外显子突变。在CRISPR-CAS9基因编辑系统的帮助下，持有外显子50杜钦肌营养不良的恒河猴的theodel在短短一年内就成功建造了。 “与以前的相关模型的构建相比，目前不仅缩短了时间，而且还可以深入讨论疾病机械引入了Chen Yongchang。可以说，这种新模型可以说是人类患者的“向后版本”。就肌肉病理学而言，抗抑制蛋白消失了，肌肉纤维尺寸不同，肌肉纤维的尺寸不同，中央核纤维的比例增加，并且富含肌酸肌酸肌酸的水平和MacA均具有MOTORICEN -MOTORIC a a MOTORICE; MACAQU的杂物；运动能力与患者的表现非常相似。根据这个伟大的猴子为患者带来希望。ESS并使用靶向矢量MyoAav开发了一种靶向单个调节基因的疗法，并在猴子模型中应用了第51号外显子的维修策略。 “我们给出了一个17个月大的Duchenne肌肉营养不良猴猴子模型，相当于人的5至6岁，并且这种治疗系统是静脉内的。” Academic Ji Weizhi介绍了治疗后，猴子肌肉中的抗肌营养蛋白在猴子肌肉中得到了显着改善，并改善了练习的能力。 - 无明显的免疫反应或器官毒性的触发。随后的临床变化。治疗为Duchenne肌肉营养不良及其家人的患者打开了新的希望之门。 ”陈昌说，经过长期的努力，他更接近征服Duchenne肌肉营养不良的梦想。随着技术的继续前进，有理由相信有一天，这种艰难的痛苦可能会完全攻击。由团队报告，一个是“准确的维修”，另一个是“广泛替代”，为近13％的临床突变的患者提供了更多的治疗选择。